JPM中国之声!和黄医药、再鼎医药带来了哪些精彩内容?

来源:医药观澜

万众瞩目的第39届摩根大通医疗健康年会(J.P. Morgan Healthcare Conference)正在进行中。本届JPM大会上,我们也看到了许多中国生物医药公司的身影。今天,我们结合公开资料,带大家看看和黄医药、再鼎医药、传奇生物三家公司的演讲PPT都呈现了哪些精彩内容。

和黄医药:2020/2021年,三款主要产品预计会有5项NDA

本届大会上,和黄医药介绍了该公司三款主要产品(赛沃替尼、索凡替尼、呋喹替尼)的最新进展和研究计划,并重介绍了公司4款处于早期临床阶段的在研药物。根据报告,和黄医药产品管线中目前拥有12项自主研发的创新药。在2020/2021年内,和黄医药三款主要产品预计会有5项已提交的新药上市申请,以及8项注册研究。

赛沃替尼(savolitinib,曾用名:沃利替尼)是一种强效且高选择性的口服小分子MET抑制剂,和黄医药与阿斯利康(AstraZeneca)正在全球范围内对该药进行开发。在中国,赛沃替尼用于治疗间充质上皮转化因子(MET)外显子14跳变的非小细胞肺癌的新药上市申请(NDA)已获得中国国家药监局(NMPA)受理,并被纳入优先审评。

根据和黄医药的报告,一项针对MET外显子14跳变的非小细胞肺癌患者的研究显示:赛沃替尼单药治疗的客观缓解率(ORR)为49.2%,疾病控制率(DCR)为93.4%;在肺肉瘤样癌(PSC)亚型的患者中,ORR为16.5%,中位无进展生存期(mPFS)为 2 个月,中位总生存期(mOS)为 6.3 个月。同时,和黄医药和阿斯利康也在探索赛沃替尼+奥希替尼联合治疗EGFR-TKI难治性NSCLC的效果。除了非小细胞肺癌,赛沃替尼的全球开发计划还包括肾癌、胃癌、结肠直肠癌。

索凡替尼(surufatinib)是一种新型的酪氨酸激酶抑制剂,已在中国获批治疗非胰腺来源的神经内分泌瘤(NET),其用于治疗晚期胰腺NET的新适应症申请也已获得NMPA受理。同时,和黄医药也已开始向美国FDA滚动提交索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺NET的NDA。

根据最新披露的数据,在针对中国非胰腺NET患者的3期研究中,索凡替尼组患者的mPFS为9.2个月,远高于安慰剂组的3.8个月,将患者疾病进展或死亡风险降低了67%;在针对中国胰腺NET患者的3期研究SANET-p中,索凡替尼将患者的mPFS提高了3倍多(10.9个月VS 3.7个月),将患者疾病进展或死亡风险降低了51%。

除了神经内分泌瘤,和黄医药对索凡替尼的开发计划还包括探究索凡替尼单药治疗胆道癌、软组织肉瘤的效果,以及索凡替尼分别联合PD-1单抗(特瑞普利单抗、信迪利单抗、替雷利珠单抗)治疗实体瘤的效果。在一项针对G3神经内分泌瘤(NET)/神经内分泌癌(NEC)的2期研究中,250mg索凡替尼/特瑞普利单抗治疗取得了64%的ORR(n=11)、100%的DCR,同时表现出了良好的耐受性。

呋喹替尼(fruquintinib)是一种高选择性强效口服VEGFR 抑制剂,已在中国获批单药治疗转移性结直肠癌。目前,和黄医药正在全球范围内探索呋喹替尼的治疗潜力。该公司已在美国、欧洲和日本启动了一项呋喹替尼治疗转移性结直肠癌患者的3期注册研究FRESCO-2。美国FDA已授予呋喹替尼治疗转移性结直肠癌的快速通道资格。根据报告,和黄医药对呋喹替尼的开发计划还包括胃癌、乳腺癌,以及探索呋喹替尼与PD-1单抗(信迪利单抗、杰诺单抗、替雷利珠单抗)联合治疗实体瘤的效果。

本届大会上,和黄医药还重点介绍了四款处于早期临床开发阶段的产品,分别为:Syk 抑制剂HMPL-523、PI3Kδ抑制剂HMPL-689、FGFR 1/2/3/抑制剂HMPL-453、IDH1/2抑制剂HMPL-306。目前,和黄医药正在全球范围内对这些在研药物进行开发,涉及的适应症包括惰性NHL、B细胞恶性肿瘤、间皮瘤、肝内胆管癌、血液恶性肿瘤等等。

目前和黄医药正在推动一系列高价值且差异化的产品组合,涵盖12项自主研发的创新药物。除了上述产品,还包括多款处于临床前阶段的候选药物。根据JPM报告,和黄医药计划对这些产品在全球范围内进行开发,以期造福全球各地的广大患者。

再鼎医药:正在进入加速增长阶段

本届JPM大会上,再鼎医药于美东时间1月12日上午11:40进行了发言。

近期,再鼎医药先后与Cullinan Oncology、argenx公司和Turning Point Therapeutics达成合作,分别获得EGFR抑制剂CLN-081、FcRn靶向疗法efgartigimod和MET/SRC/CSF1R抑制剂TPX-0022在大中华区独家开发和商业化权利。据介绍,这三项资产均具有潜在的“best-in-class”或“first-in-class”特性,且针对在中国乃至全球均有大量未满足需求的疾病治疗领域。

通过外部引进和内部研发,目前再鼎医药在研管线拥有21项资产,其中10个处于后期阶段,5个已在美国获得批准,7个内部开发资产拥有全球权利。在中国,PARP抑制剂尼拉帕利(则乐)和肿瘤电场治疗产品(爱普盾)已实现商业化;此外,KIT/PDGFRα激酶抑制剂瑞派替尼和新型抗生素NUZYRA在中国的新药上市申请,均已被CDE纳入优先审评。

从治疗领域来看,再鼎医药专注于未满足的重大医疗需求和潜在有效的联合疗法。近期的合作进一步拓展了其在中国胃癌、肺癌和自身免疫性疾病领域的产品管线。其中,再鼎医药的bemarituzumab(靶向FGFR2b)、margetuximab(靶向HER2)、TPX-0022大约覆盖了50%的胃癌患者类别。同时,该公司还在有针对性的开发差异化的肺癌治疗产品组合(如repotrectinib、CLN-081、TPX-0022),efgartigimod的引进也进一步丰富了其自身免疫性疾病产品管线。

根据报告,成立于2014年的再鼎医药正处于加速增长的拐点,该公司的目标是在2023年之后进入全新阶段——成为一家全球领先的生物制药公司。该公司将利用其内部能力和全球网络来帮助推动下一波医疗创新,将更多创新疗法带给中国和世界的病人。

传奇生物:CAR-T疗法cilta-cel有望在今年获得FDA批准

传奇生物将于美东时间1月13日下午4:30在本届JPM大会上介绍该公司最新动态。传奇生物曾凭借其CAR-T疗法的出色数据在2017年ASCO年会上一举成名,并于2020年6月在美国纳斯达克挂牌上市。

根据传奇生物发布的JPM报告,该公司与杨森(Janssen)公司共同开发ciltacabtagene autoleucel(一款靶向BCMA的CAR-T疗法,下称cilta-cel)的全球合作建立于2017年12月,迄今为止已收到3.5亿美元的前期付款和总计1.1亿美元的里程碑付款。

目前,传奇生物创新管线中值得关注的数据有:主要候选药cilta-cel可能具有在复发/难治性多发性骨髓瘤(RR MM)中提供深远和持久抗肿瘤反应的潜力。同时已建立广泛的针对血液和实体癌的候选药物产品组合,既有自体CAR-T,也有同种异体CAR-T。

MM是一种临床需求高度未满足的血液癌症,复发/难治性MM的生存率极差,中位OS小于12个月。一项在中国开展的名为LEGEND-2的1期临床试验数据显示,cilta-cel用于RR MM患者具有长期的深度响应和高响应率,ORR高达88%,mPFS在18个月以上。另一项名为CARTITUDE-1的1b/2期试验结果显示,中位随访时间为12.4个月时,未达到mPFS,12个月的PFS率和OS率分别为76.6%和88.5%。

2020年12月,cilta-cel已开始在FDA滚动提交生物制品许可申请(BLA),预计该申请将在2021年下半年获得批准。此外,短期内传奇生物的目标还有:于2021年上半年提交cilta-cel在欧洲的上市许可申请(MAA),下半年提交中国BLA,并于2022年在欧洲和中国获得监管批准。同时,传奇生物还将于2021年在美国开始LB1901(一款靶向CD4的CAR-T疗法)针对T细胞淋巴瘤的1期研究。

根据JPM报告,传奇生物正在全球细胞治疗领域建立一座连接东西方的桥梁。以临床需求为驱动,他们将持续开发细胞疗法,从而实现其改善全球患者生活的使命。

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